神戸学院大学

研究支援

アスタファーマ社とデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬に関する共同研究を締結しました

2018/07/27

 本学は23日、アスタファーマシューティカルズ株式会社(本社・富山県上市町、以下「アスタファーマ社」)と筋肉が徐々に萎縮する希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)」の治療薬に関する共同研究契約を締結しました。
 DMDは、ジストロフィン遺伝子変異によって小児期に発症する筋ジストロフィーの代表疾患で、男子出生者の3500人に1人が発症するとされています。現在、根本的な治療法はなく、有効な治療法も限られており、大多数は心不全や呼吸器不全のため20~30代で死に至る極めて稀な疾患です。
 本学総合リハビリテーション学部の松尾雅文特命教授は、ジストロフィン遺伝子の解析を進める中で、エクソンスキッピングといわれる手法を用いてジストロフィンたんぱく質の発現に成功。世界で初めてエクソンスキッピングによるジストロフィンたんぱく質の誘導症例を発表した、DMD研究の第一人者です。
 共同研究では、アスタファーマ社が見出したアスタキサンチン誘導体の提供を受け、来年中にDMDモデル動物と患者由来の骨格筋細胞に対する効果を検証し、新薬の開発を目指します。
 松尾特命教授は「新しい視点に立ったDMDに対する治療薬の開発であり、有効性が確認されれば世界中のDMD患者に大きな朗報となる」と話しています。